Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency – EMA) έδωσε το «πράσινο φως» για να προχωρήσει η πρώτη φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη – και γενικότερα η πρώτη στον δυτικό κόσμο.

Πρόκειται για το φάρμακο Glybera της ολλανδικής εταιρίας βιοτεχνολογίας UniQure, το οποίο θεραπεύει μια πολύ σπάνια γενετική νόσο, που προκαλείται από την ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνης (ενζύμου) λιπάσης.

Μόνο λίγες εκατοντάδες άνθρωποι στην Ευρώπη και την Αμερική έχουν την ασθένεια και μέχρι στιγμής η μόνη αντιμετώπιση στην οποία καταφεύγουν, είναι η αυστηρή δίαιτα. Με συνολικό κόστος πάνω από 1 εκατ. ευρώ ανά ασθενή, θα πρόκειται για την πιο ακριβή φαρμακευτική θεραπεία πάνω στον πλανήτη.

Η ασθένεια, που οφείλεται σε ένα ελαττωματικό γονίδιο και εμποδίζει τη διάσπαση των λιπών των τροφών, προκαλώντας σοβαρή, εν δυνάμει θανατηφόρα, παγκρεατίτιδα (φλεγμονή και μεγάλο πόνο στο πάγκρεας), πλήττει περίπου έναν έως δύο ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού, σύμφωνα με το “Nature” και τους «Τάιμς της Νέας Υόρκης».

Πηγή : ΑΜΠΕ